神濟昌華(北京)生物科技有限公司(簡稱“神濟昌華”)宣布，其自主研發(fā)的靶向TRIM72的基因治療藥物SNUG01在2025年8月14日正式獲得國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)的臨床試驗默示許可，擬開發(fā)適應癥為肌萎縮側索硬化(ALS，俗稱“漸凍癥”)。此次IND獲批，是SNUG01繼2025年3月獲美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)臨床試驗許可，6月獲FDA授予孤兒藥資格認定后，取得的又一重要里程碑，標志著SNUG01進入中美國際多中心臨床試驗(MRCT)開發(fā)階段。
SNUG01是神濟昌華基于其AAV技術平臺研發(fā)的First-in-Class基因治療產品，是全球首個以TRIM72為GOI(Gene of Interest，目的基因)的基因治療藥物。TRIM72是清華大學基礎醫(yī)學院賈怡昌實驗室利用新一代基因定點敲入技術構建的ALS模型中發(fā)現的。
SNUG01以9型重組腺相關病毒(rAAV9)為載體，通過鞘內注射(IT)精準遞送人源TRIM72基因至神經元。臨床前研究表明：TRIM72可能通過膜修復功能、抗氧化/線粒體功能修復、減少應激顆粒產生等多重機制保護神經元，延緩ALS患者的運動神經元退行性病變。此前已完成的SNUG01研究者發(fā)起的臨床試驗(IIT，Investigator Initiated Trial)初步驗證了SNUG01的安全性和耐受性，并在療效指標及生物標志物改善方面呈現出積極信號。
SNUG01 I/IIa期國際多中心臨床試驗將由美國麻省總醫(yī)院Sean Healey ALS中心主任Merit
Cudkowicz教授主導，中國研究由北京大學第三醫(yī)院樊東升教授團隊牽頭，聯(lián)合浙江大學醫(yī)學院附屬第二醫(yī)院吳志英教授團隊、福建醫(yī)科大學附屬協(xié)和醫(yī)院鄒漳鈺教授團隊共同開展。上述研究中心均為國內外神經退行性疾病臨床研究領域的權威機構，具備豐富的ALS臨床試驗研究經驗。該試驗將使用統(tǒng)一的國際標準和評估體系，系統(tǒng)評估SNUG01在中美ALS患者中的安全性、耐受性及初步療效。
專家寄語：推動原創(chuàng)新藥國際化臨床轉化
美國麻省總醫(yī)院Healey ALS中心主任Merit Cudkowicz教授表示：“中美IND的雙重獲批，加速并驗證了為全球ALS患者開發(fā)潛在變革性療法的戰(zhàn)略。我們很高興能參與這項研究合作，期待評估SNUG01對ALS患者的潛在價值。”
中國主要研究者、北京大學第三醫(yī)院樊東升教授表示：“基于前期IIT研究觀察到的積極信號，我們對SNUG01的臨床潛力充滿信心。接下來將通過中美多中心協(xié)作，系統(tǒng)評估SNUG01在成人ALS患者中的安全性和有效性，期待盡快驗證SNUG01的臨床試驗價值，為全球ALS治療提供更優(yōu)選擇?！?span style="color: rgb(35, 35, 35); font-weight: 700;">
管理層聲音：加速SNUG01全球注冊臨床試驗進程，惠及全球患者
神濟昌華創(chuàng)始人、清華大學基礎醫(yī)學院副院長賈怡昌教授表示：“TRIM72靶點的發(fā)現是清華科研團隊十余年基礎研究的積淀成果。此次臨床轉化的順利推進，體現了中國原創(chuàng)科研在解決重大疾病難題中的潛力和擔當。我們期待SNUG01能改變當前全球ALS治療格局?！?/p>
神濟昌華聯(lián)合創(chuàng)始人及CEO彭林博士指出：“此次NMPA臨床試驗默示許可是公司發(fā)展及SNUG01臨床開發(fā)的重要里程碑。感謝新老投資人、研究者、合作伙伴們一如既往的支持!我們將整合全球優(yōu)質醫(yī)療資源，加速推進國際多中心臨床試驗，高效驗證這款全球首創(chuàng)新藥的安全性和臨床價值，推動中國創(chuàng)新成果惠及全球患者群體?！?/p>
神濟昌華將持續(xù)推進SNUG01全球臨床開發(fā)進程，加速其在全球范圍內的臨床開發(fā)與注冊進程，致力于為ALS等神經退行性疾病患者提供全新治療選擇。
關于肌萎縮側索硬化
肌萎縮側索硬化(ALS)是一種累及上、下運動神經元的進行性、致死性神經退行性疾病?；颊叱霈F進行性加重的肌肉無力和萎縮，最終累及吞咽和呼吸功能。作為成年人最常見的運動神經元疾病之一，患者中位生存期僅為3～5年，全球現有療法僅能有限延緩疾病進展。與僅針對特定基因突變型ALS的療法不同，SNUG01憑借其多維度神經保護機制，能夠延緩ALS患者運動神經元的退行性病變過程，有望覆蓋更廣泛的ALS患者群體，特別是為占患者總數90%、目前尚無有效治療手段的散發(fā)型ALS(sALS)患者提供潛在解決方案。
關于神濟昌華
神濟昌華(SineuGene)成立于2021年底，是一家處于臨床階段、專注于神經系統(tǒng)疾病基因治療的生物醫(yī)藥企業(yè)。公司首個管線源于清華大學醫(yī)學院賈怡昌教授實驗室在神經科學領域十余年的基礎科研成果。神濟昌華建立了果蠅、小鼠、巴馬豬等新型基因敲入動物疾病模型平臺，最大程度還原疾病特征，以尋找更可靠的創(chuàng)新藥物靶點;建立了中樞神經系統(tǒng)AAV篩選平臺，結合AAV受體蛋白結構預測，開發(fā)靶向性強、中樞遞送效率高、免疫原性低的新型AAV血清型;建立從AI賦能的小核酸靶點篩選、序列設計優(yōu)化，到核酸合成、化學修飾和遞送技術開發(fā)等中樞神經系統(tǒng)小核酸藥物研發(fā)平臺。
基于AAV介導的基因表達及小核酸介導的基因表達調控等技術手段，神濟昌華布局了多個產品研發(fā)管線，致力于攻克肌萎縮側索硬化(ALS)、多系統(tǒng)萎縮(MSA)、帕金森病(PD)、腦卒中(Stroke)、阿爾茲海默病(AD)、脊髓小腦共濟失調3型(SCA3)等神經系統(tǒng)疾病。2025年，以ALS為適應癥的首個管線SNUG01已先后獲得FDA、NMPA的臨床試驗默示許可，公司正積極推進中美國際多中心臨床試驗。在此之前，SNUG01已在北醫(yī)三院、浙二、福建協(xié)和三家醫(yī)院同步開展了多中心的研究者發(fā)起的臨床研究(IIT)。
神濟昌華自2021年底成立以來，憑借原創(chuàng)技術平臺與研發(fā)實力獲得資本市場持續(xù)認可，融資進程與研發(fā)里程碑深度協(xié)同：先后完成種子輪(北京生命科學園創(chuàng)新投資基金獨家投資)、種子+輪(上海豐倉創(chuàng)新基金跟進)、天使輪(和玉資本與上海豐倉創(chuàng)新基金聯(lián)合領投，杭州則鳴、水木清華校友種子基金跟投)。2024年更是順利完成近億元Pre-A輪(由中關村資本領投，中博聚力、傳化資本、三美投資跟投)融資。資金持續(xù)用于技術平臺搭建、相關管線臨床前研究及SNUG01全球臨床試驗推進，公司衷心感謝所有投資機構的信任與支持，將繼續(xù)依托資本力量加速創(chuàng)新療法的全球轉化。
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