近年來，干細(xì)胞治療在腦卒中領(lǐng)域迎來突破性進(jìn)展。從神經(jīng)再生機(jī)制解析到臨床研究落地，全球范圍內(nèi)的研究不斷突破傳統(tǒng)治療邊界。在這一過程中，中國學(xué)者在缺血性卒中的干細(xì)胞藥物研發(fā)中表現(xiàn)尤為亮眼，憑借一系列原創(chuàng)性成果，為全球卒中防治貢獻(xiàn)了重要力量。

　　2025年7月6日上午，在中國腦血管病領(lǐng)域權(quán)威學(xué)術(shù)會議——中國卒中學(xué)會第十一屆學(xué)術(shù)年會暨天壇腦血管病會議2025（CSA&TISC 2025，簡稱天壇會）特設(shè)的“卒中干細(xì)胞臨床研究創(chuàng)新論壇”上，北京天壇醫(yī)院臨床試驗(yàn)中心主任、WG103項(xiàng)目組長單位核心研究者李姝雅代表臨床研究團(tuán)隊(duì)，進(jìn)行專題報(bào)告《WG103治療急性缺血性卒中注冊臨床試驗(yàn)：階段性成果與展望》，首次披露了深圳市茵冠生物科技有限公司研制的“人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞注射液（研發(fā)代號：WG103）”治療急性缺血性卒中（AIS）的最新臨床試驗(yàn)進(jìn)展及Ⅰ期階段性結(jié)果(盲態(tài))。

　　WG103干細(xì)胞注射液是由茵冠生物自主研發(fā)的神經(jīng)修復(fù)類干細(xì)胞藥物。作為深圳本土首個(gè)進(jìn)入注冊臨床試驗(yàn)的干細(xì)胞藥物，其針對急性缺血性腦卒中的Ⅱ期研究正在首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京天壇醫(yī)院、深圳市第二人民醫(yī)院等全國10家三甲醫(yī)院快速推進(jìn)，由中國腦血管病領(lǐng)域權(quán)威專家王擁軍教授擔(dān)任主要研究者（PI），其進(jìn)展備受產(chǎn)業(yè)界和醫(yī)學(xué)界矚目。

　　破解卒中治療困局，干細(xì)胞療法開辟新賽道

　　腦血管病，尤其是缺血性腦卒中，是中國致死致殘的頭號病因，現(xiàn)存患者基數(shù)龐大且年新增病例持續(xù)攀升。數(shù)據(jù)顯示，我國現(xiàn)存缺血性腦卒中患者已突破2800萬，年新增病例超330萬。

　　然而，傳統(tǒng)溶栓、取栓等治療手段應(yīng)對腦卒中時(shí)存在顯著局限性。目前，僅有2.4%的腦卒中患者能夠受益于溶栓和取栓治療，主要由于傳統(tǒng)治療手段的時(shí)間窗非常狹窄，且現(xiàn)有的神經(jīng)保護(hù)劑作用機(jī)制單一，難以全面應(yīng)對腦卒中復(fù)雜病理過程。產(chǎn)業(yè)界亟需探索更為安全有效的新型療法，以突破現(xiàn)有治療瓶頸，提高腦卒中患者的治療效果和生活質(zhì)量。

　　在此背景下，干細(xì)胞療法，特別是具有多向分化潛能、強(qiáng)大免疫調(diào)節(jié)和組織再生修復(fù)能力的間充質(zhì)干細(xì)胞（MSCs），為卒中防治帶來了全新希望。間充質(zhì)干細(xì)胞通過調(diào)節(jié)免疫微環(huán)境抑制炎癥風(fēng)暴、促進(jìn)血管新生改善腦組織灌注、分泌神經(jīng)營養(yǎng)因子支持神經(jīng)元存活，可實(shí)現(xiàn)對卒中后復(fù)雜病理進(jìn)程的整體調(diào)控。更重要的是，這種多靶點(diǎn)修復(fù)機(jī)制具有平臺延展性，相同的技術(shù)路徑可應(yīng)用至阿爾茨海默病、帕金森病等神經(jīng)退行性疾病領(lǐng)域，擁有巨大的市場潛力。

　　WG103干細(xì)胞注射液正是茵冠生物瞄準(zhǔn)這一巨大臨床需求自主研發(fā)的治療用生物制品1類新藥，它來源于新生兒臍帶組織，臨床前藥效結(jié)果顯示其核心機(jī)制在于通過免疫調(diào)節(jié)受損腦組織的炎癥微環(huán)境、促進(jìn)血管再生和神經(jīng)保護(hù)等多重作用靶點(diǎn)，實(shí)現(xiàn)對損傷腦組織的綜合修復(fù)和保護(hù)作用，有望覆蓋腦卒中全疾病周期。在動物試驗(yàn)中，腦部梗死范圍抑制率達(dá)50%(P<0.0001)，運(yùn)動協(xié)調(diào)功能損傷顯著改善(P<0.05)，并能長時(shí)間維持，神經(jīng)功能損傷和記憶功能障礙較模型對照組顯著改善(P≤0.05)。

　　憑借在神經(jīng)系統(tǒng)修復(fù)領(lǐng)域的卓越潛力，WG103不僅在當(dāng)前的腦卒中治療中展現(xiàn)出顯著優(yōu)勢，未來還有望將適應(yīng)癥拓展至老年癡呆和帕金森病等神經(jīng)退行性疾病，為這些領(lǐng)域的患者帶來新的希望。

　　Ⅰ期臨床數(shù)據(jù)顯示：安全耐受性良好，有效性初顯積極信號

　　在本次大會的專題報(bào)告中，李姝雅主任詳細(xì)介紹了WG103項(xiàng)目的整體研究設(shè)計(jì)、臨床試驗(yàn)進(jìn)度以及尤為重要的第180天階段性臨床研究成果（盲態(tài)）。

　　WG103 Ⅰ期臨床試驗(yàn)采用了“多中心、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照、劑量遞增”的研究設(shè)計(jì)，共納入24例中、重度AIS受試者（發(fā)病72小時(shí)內(nèi)、8分≤NIHSS評分≤20分，非溶栓取栓），分為低、中、高3個(gè)劑量組，每組8例（包含2例前哨），旨在評價(jià)靜脈注射WG103注射液治療AIS患者的安全性、耐受性，并初步觀察靜脈注射WG103注射液治療AIS患者的臨床療效。

　　截至2025年4月，Ⅰ期24例受試者已全部完成第180天訪視?；€資料顯示，男性占比79%；年齡均數(shù)61歲，75%為首次卒中，NIHSS評分平均11分。

　　安全性結(jié)果提示W(wǎng)G103治療AIS安全性和耐受性良好。DLT觀察期低、中、高3個(gè)劑量組均未發(fā)生與試驗(yàn)用藥品相關(guān)的不良事件和DLT事件。訪視期間未發(fā)生≥3級的不良反應(yīng)以及嚴(yán)重不良反應(yīng)，未發(fā)生導(dǎo)致死亡、永久停藥的不良反應(yīng)。6例前哨均未發(fā)生與試驗(yàn)藥物相關(guān)的AE或SAE，安全性指標(biāo)評估符合預(yù)期。

　　WG103單次靜脈給藥治療中、重度AIS患者（NIHSS評分8~20、非溶栓取栓、發(fā)病72小時(shí)內(nèi)）有效性結(jié)果顯示：前哨病例治療后NIHSS評分改善≥4分比例為100%，NIHSS評分較基線平均降低6.5分。受試者的功能獨(dú)立率（mRS）、日常生活活動能力（BI）均有不同程度的改善。

　　李姝雅主任表示，階段性分析結(jié)果為WG103后續(xù)臨床試驗(yàn)的快速推進(jìn)奠定了良好基礎(chǔ)，提供了重要的數(shù)據(jù)支撐，后續(xù)工作將繼續(xù)隨訪觀察AIS患者經(jīng)WG103治療后的長期獲益，同時(shí)擴(kuò)大樣本量繼續(xù)探索不同給藥頻次和給藥劑量治療AIS的有效性和安全性。

　　Ⅱ期臨床啟動招募，多中心加速療效驗(yàn)證

　　基于WG103在Ⅰ期臨床試驗(yàn)中展現(xiàn)出的積極結(jié)果。目前，WG103 Ⅱ期臨床正快速推進(jìn)，由首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京天壇醫(yī)院擔(dān)任組長單位，王擁軍院長擔(dān)任主PI（主要研究者），聯(lián)合深圳市第二人民醫(yī)院、延安大學(xué)咸陽醫(yī)院等8~10家具有國家高級卒中中心資質(zhì)的三甲醫(yī)院共同開展“評價(jià)人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞（hUC-MSCs）注射液經(jīng)靜脈途徑治療急性缺血性卒中（AIS）的有效性和安全耐受性的隨機(jī)、盲法、安慰劑對照Ⅱ期臨床試驗(yàn)”。

　　該研究計(jì)劃招募60例發(fā)病時(shí)間≤72小時(shí)的前循環(huán)急性缺血性卒中患者，進(jìn)一步評估靜脈注射hUC-MSCs治療AIS患者的臨床療效、安全性和耐受性，同時(shí)探索AIS患者h(yuǎn)UC-MSCs注射液藥代/藥效動力學(xué)差異。

　　構(gòu)建產(chǎn)業(yè)化閉環(huán)，加速干細(xì)胞臨床轉(zhuǎn)化

　　WG103的快速推進(jìn)，是茵冠生物系統(tǒng)性研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化能力的綜合體現(xiàn)。當(dāng)前，中國干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)正經(jīng)歷從基礎(chǔ)研究到臨床轉(zhuǎn)化的關(guān)鍵時(shí)期，這一進(jìn)程不僅需要技術(shù)層面的突破，更需要產(chǎn)學(xué)研深度融合，構(gòu)建完整產(chǎn)業(yè)化閉環(huán)生態(tài)。

　　作為這一進(jìn)程的實(shí)踐者，茵冠生物在技術(shù)層面建立了winSC?干細(xì)胞平臺、winEx?外泌體平臺和“winGep?基因工程+”三大核心平臺。同時(shí)依托10個(gè)符合cGMP標(biāo)準(zhǔn)的生產(chǎn)研發(fā)基地，以及覆蓋全國60余家頂級三甲醫(yī)院的臨床協(xié)作網(wǎng)絡(luò)，創(chuàng)新性地構(gòu)建了“創(chuàng)新藥IND申報(bào)+備案療法IIT研究”的雙軌協(xié)同產(chǎn)業(yè)化模式。

　　這種模式不僅加速了包括核心管線WG103在內(nèi)的藥物研發(fā)進(jìn)程，還通過廣泛的科研合作和積極參與研究者發(fā)起的臨床研究（IIT），積累寶貴的早期臨床數(shù)據(jù)（真實(shí)世界證據(jù)）和策略優(yōu)化依據(jù)，由此形成“從臨床中來，到臨床中去”的良性閉環(huán)，有效推動干細(xì)胞技術(shù)向臨床應(yīng)用轉(zhuǎn)化。例如，作為細(xì)胞制劑供應(yīng)方，茵冠生物參與了王福生院士團(tuán)隊(duì)負(fù)責(zé)的“十四五”國家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃“干細(xì)胞治療慢加急性肝衰竭”項(xiàng)目。

　　基于該閉環(huán)生態(tài)，茵冠生物的管線梯度進(jìn)展已現(xiàn)成效。目前，公司擁有10余條處于不同階段的藥物產(chǎn)品管線，除首款產(chǎn)品WG103外，第二款干細(xì)胞藥物WG107針對潰瘍性結(jié)腸炎已進(jìn)入臨床階段，4款干細(xì)胞藥物獲得IND受理，同時(shí)協(xié)同醫(yī)院成功開展了4項(xiàng)獲批并啟動招募的細(xì)胞治療臨床研究備案項(xiàng)目。

　　與此同時(shí)，公司積極布局新興領(lǐng)域：外泌體平臺的首款外泌體偶聯(lián)小核酸藥物已完成PCC篩選；基因工程+平臺正通過與美國麻省理工的技術(shù)合作，積極探索跨平臺技術(shù)融合路徑。

　　WG103的階段性進(jìn)展，將為臨床治療缺血性腦卒中提供新的依據(jù)。WG103在腦血管疾病領(lǐng)域的應(yīng)用探索還在不斷深化，其多靶點(diǎn)修復(fù)機(jī)制在神經(jīng)退行性疾病領(lǐng)域的潛在應(yīng)用，更描繪了廣闊的市場前景。隨著Ⅱ期臨床的深入推進(jìn)以及茵冠生物等創(chuàng)新企業(yè)持續(xù)深化產(chǎn)學(xué)研融合、加速技術(shù)轉(zhuǎn)化，中國干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)正迎來從“跟跑”到“并跑”乃至局部“領(lǐng)跑”的關(guān)鍵發(fā)展期，有望為全球生命健康產(chǎn)業(yè)貢獻(xiàn)更多“中國智慧”和“中國方案”。

　　WG103 Ⅱ期臨床招募通知

　　首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京天壇醫(yī)院目前正在開展一項(xiàng)“評價(jià)人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞(hUC-MSCs)注射液經(jīng)靜脈途徑治療急性缺血性卒中（AIS）的有效性和安全耐受性的隨機(jī)、盲法、安慰劑對照Ⅱ期臨床試驗(yàn)”。本研究已通過首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京天壇醫(yī)院倫理委員會的審查，計(jì)劃招募60例急性缺血性卒中（AIS）患者。

　　人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞（hUC-MSCs）注射液是深圳市茵冠生物科技有限公司研制的細(xì)胞治療產(chǎn)品，屬于治療用生物制品1類新藥。hUC-MSC可通過調(diào)節(jié)受損腦組織的微環(huán)境、減輕炎癥反應(yīng)、促進(jìn)血管和神經(jīng)生成、修復(fù)神經(jīng)血管等，發(fā)揮減少梗死面積和減輕血腦屏障破壞的作用，支持其開發(fā)用于急性缺血性卒中（AIS）的治療?；趆UC-MSCs的動物和前期臨床研究以及既往同類間充質(zhì)干細(xì)胞產(chǎn)品臨床研究中顯示的安全性和有效性，hUC-MSCs所具有的免疫調(diào)節(jié)、減輕炎癥反應(yīng)及促進(jìn)血管和神經(jīng)生成能力可能使AIS患者獲益。

　　■ 如果您符合下列條件，可能入選本研究:

　?。?）18歲≤年齡≤75歲，性別不限；

　?。?）診斷為急性缺血性卒中（AIS）;

　?。?）發(fā)作時(shí)間≤72 小時(shí);

　?。?）前循環(huán)腦梗死；

　　（5）首次卒中或本次卒中發(fā)病前改良Rankin量表評分（mRS）≤1分；

　　（6）篩選時(shí)8分≤美國國立衛(wèi)生研究院神經(jīng)功能缺損評分（NIHSS評分）≤20分，且NIHSS評分1a項(xiàng)（意識水平項(xiàng)）≤1分。

　　■ 研究醫(yī)生會對您進(jìn)行詳細(xì)檢查，如果您符合本研究的要求并自愿參加，您將獲得:

　?。?）研究藥物人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞（hUC-MSCs）注射液治療或安慰劑治療；

　?。?）研究方案規(guī)定的常規(guī)治療和各項(xiàng)檢查；

　　■ 如果您想了解本研究更詳細(xì)的情況，請咨詢以下專業(yè)人士：

　　①首都醫(yī)科大學(xué)附屬天壇醫(yī)院（組長單位）聯(lián)系人：李勝楠

　?、谏钲谑械诙嗣襻t(yī)院 聯(lián)系人：鄭鍇樑

　　③延安大學(xué)咸陽醫(yī)院 聯(lián)系人：路佳興

　　④臨沂市人民醫(yī)院 聯(lián)系人：楊杰

　?、萆蜿柺械谝蝗嗣襻t(yī)院（沈陽腦科醫(yī)院） 聯(lián)系人：王浩

　　⑥高州市人民醫(yī)院 聯(lián)系人：麥海鳳

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