近日，第10屆“中國醫(yī)藥生物技術十大進展”活動結果公布，成都威斯津生物醫(yī)藥科技有限公司“高效穩(wěn)定的靶向遞送系統(tǒng)推動mRNA創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)化”名列其中。這是該公司繼去年以“‘mRNA三大底層技術突破’及‘推動3個mRNA新藥進入臨床試驗’”入選“中國醫(yī)藥生物技術十大進展”后，再次獲得該稱號。同時，由威斯津生物推動的全球首款治療性mRNA腫瘤疫苗已經(jīng)在中美兩地獲批IND，并進入臨床試驗階段，有望在該領域實現(xiàn)“0”的重大突破。

　　實現(xiàn)核心技術升級，意義重大

　　mRNA靶向遞送系統(tǒng)是mRNA領域的核心底層技術之一。高效穩(wěn)定的mRNA靶向遞送系統(tǒng)是提高mRNA藥物療效和貯存時間，降低安全風險的最重要因素。因此，“靶向遞送系統(tǒng)”是mRNA技術產(chǎn)業(yè)化的關鍵一環(huán)，也是該領域新藥研發(fā)中最容易出現(xiàn)的“短板”之一。

　　目前，mRNA領域主要的遞送方法包括病毒載體和非病毒載體兩大類，其中又以非病毒載體中的脂質(zhì)納米顆粒(LNP)遞送技術最為成熟，是研究和應用的主流方向。在巨大的商業(yè)利益下，LNP專利技術一方面左右著mRNA產(chǎn)業(yè)化進程，另一方面也成為全球各大生物技術公司和大型跨國企業(yè)紛爭的源頭。能否獲得專利或專利授權，成了mRNA新藥研發(fā)繞不過去的一道“坎”。

　　威斯津生物選擇了自主創(chuàng)新：首創(chuàng)的新一代mRNA遞送系統(tǒng)，通過多氮可電離脂質(zhì)替代已上市的LNP中的單氮可電離脂質(zhì)，結合中心組合設計策略，從而提高了LNP的靶向性、體內(nèi)安全性和貯存穩(wěn)定性，開創(chuàng)出mRNA藥物遞送的全新技術。2023年8月，由威斯津生物首創(chuàng)的全新多氮脂質(zhì)納米顆粒(LNP)遞送技術獲得美國專利授權;2024年，多氮可電離脂質(zhì)再獲中國發(fā)明專利授權。

　　威斯津生物靶向遞送系統(tǒng)的成功，一舉打破了LNP的國際專利壁壘，為我國mRNA產(chǎn)業(yè)化夯實了基礎，在引領國內(nèi)mRNA藥物臨床轉化和產(chǎn)業(yè)升級、服務于國家納米遞送技術平臺建設的重大戰(zhàn)略需求、支撐mRNA創(chuàng)新藥物產(chǎn)業(yè)發(fā)展上，有著重要的推動作用。去年，由威斯津生物牽頭的“高效穩(wěn)定的mRNA靶向遞送系統(tǒng)”還被確立為“國家重點研發(fā)計劃顛覆性技術創(chuàng)新項目”，成為我國在該領域的首批國家專項項目。

　　推動腫瘤疫苗在中美獲批IND，有望實現(xiàn)“0”突破

　　近兩年來，威斯津生物以其在mRNA核心技術上的突破為契機，加速推動mRNA新藥管線研發(fā)進展，并在mRNA治療性腫瘤疫苗的研發(fā)上取得了階段性成就。

　　去年5月至8月，由威斯津生物自主研發(fā)的代號為WGc-043的EB病毒陽性腫瘤mRNA疫苗先后獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)和中國國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)IND許可，獲準在兩地開展臨床試驗。

　　WGc-043是一款完全自主研發(fā)的創(chuàng)新藥物。這款產(chǎn)品在設計上采用了威斯津生物在mRNA領域的多項突破性技術成果，包括序列設計、遞送載體以及放大生產(chǎn)。所采用的遞送技術，正是威斯津生物的新一代LNP系列專利技術，極具市場競爭力。該技術已獲得全球專利授權，不僅突破了歐美國家的專利壁壘，更為產(chǎn)品的全球化商業(yè)布局奠定了堅實基礎。這一重大突破彰顯了以威斯津為代表的中國生物制藥企業(yè)在關鍵核心技術領域的自主創(chuàng)新能力，成功開辟了國產(chǎn)替代的新路徑，為我國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新發(fā)展樹立了標桿。

　　同時，WGc-043也是全球首款獲得IND批件的治療性mRNA腫瘤疫苗。據(jù)公開消息，WGc-043在中美兩國獲批的擬定適應癥為兩類：一是適用于經(jīng)過二線系統(tǒng)治療的EB病毒陽性晚期實體瘤成人患者;二是適用于復發(fā)或難治性的EB病毒陽性淋巴瘤成人患者。這兩類腫瘤均是目前EB病毒陽性腫瘤臨床治療的難點所在，是一個幾乎空白的治療領域。

　　據(jù)了解，WGc-043 EB病毒陽性腫瘤mRNA疫苗已經(jīng)完成首例入組給藥，正在有序地開展后續(xù)臨床試驗，或許將很快在全球范圍內(nèi)實現(xiàn)治療性mRNA疫苗的“0”突破，并同時打破難治性EB腫瘤臨床手段有限的現(xiàn)狀。

　　成都威斯津生物醫(yī)藥科技有限公司

　　成都威斯津生物醫(yī)藥科技有限公司由中科院院士魏于全教授與曾在哈佛醫(yī)學院從事mRNA藥物相關研究并在該領域深耕近10年的宋相容教授聯(lián)合創(chuàng)建。公司聚焦于mRNA創(chuàng)新藥物和新型納米佐劑開發(fā)，致力于成為擁有核心技術和自主知識產(chǎn)權，集研發(fā)、生產(chǎn)、銷售于一體的全球化生物醫(yī)藥公司。

　　威斯津生物以創(chuàng)新為驅動，在mRNA藥物研發(fā)的三大關鍵技術：mRNA序列、遞送載體以及放大生產(chǎn)上均獲得全面突破，并布局了mRNA序列、遞送載體和智能制造設備等核心專利，突破了mRNA藥物的全球專利壁壘，實現(xiàn)了完整的自主知識產(chǎn)權。

　　目前，威斯津生物在mRNA藥物和新型納米佐劑領域布局了4個技術平臺，全面覆蓋了mRNA腫瘤治療性疫苗、針對傳染病的mRNA預防性疫苗，以及針對其他疾病如肥胖的治療性藥物等領域。除腫瘤產(chǎn)品已經(jīng)進入臨床階段外，新型納米佐劑WGa01也于2023年獲得中國緊急使用授權(EUA)并成功上市應用于臨床，同時實現(xiàn)了國產(chǎn)“0”生產(chǎn)的重大突破。

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