近日，眼科基因治療創(chuàng)新企業(yè)北京中因科技有限公司（以下簡(jiǎn)稱“中因科技”）與國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）就ZVS101e注射液Ⅲ期臨床試驗(yàn)方案達(dá)成一致。這是全球范圍內(nèi)BCD領(lǐng)域首個(gè)III期臨床試驗(yàn)許可，作為新藥開(kāi)發(fā)到上市過(guò)程中最為關(guān)鍵的里程碑事件，這標(biāo)志ZVS101e注射液正式進(jìn)入關(guān)鍵性III期臨床試驗(yàn)階段。后續(xù)中因科技將嚴(yán)格按照監(jiān)管法規(guī)和臨床試驗(yàn)方案的要求，完成各試驗(yàn)中心啟動(dòng)、受試者招募和訪視等工作，為ZVS101e盡早上市惠及遺傳眼病患者奠定堅(jiān)實(shí)的科學(xué)基礎(chǔ)。

　　關(guān)于BCD

　　BCD是一種特殊類(lèi)型的視網(wǎng)膜色素變性，典型改變?yōu)辄S白色閃光結(jié)晶樣物質(zhì)沉積于視網(wǎng)膜，臨床表現(xiàn)為夜盲、進(jìn)行性視力下降和視野縮窄，患者通常40歲左右失明，目前無(wú)任何有效療法。中國(guó)有BCD患者約6-10萬(wàn)，是工作年齡人群不可逆雙眼盲的重要病因之一。BCD由CYP4V2基因突變所致，呈常隱遺傳，基因突變導(dǎo)致其編碼蛋白功能缺失，適合基因替代治療。

　　關(guān)于ZVS101e

　　ZVS101e是含人CYP4V2基因的重組AAV載體。ZVS101e注射液視網(wǎng)膜下給藥后，可高效感染視網(wǎng)膜細(xì)胞，并在細(xì)胞中特異性表達(dá)CYP4V2蛋白，彌補(bǔ)由于基因突變導(dǎo)致的蛋白功能缺失，從而對(duì)BCD患者的視網(wǎng)膜功能起到有效治療作用。該替代治療藥物將適用于所有攜帶CYP4V2基因突變的BCD患者。

　　ZVS101e產(chǎn)品2021年獲得FDA孤兒藥資格認(rèn)證，并于2022年分別獲得中國(guó)和美國(guó)I/II期臨床試驗(yàn)許可，是世界范圍內(nèi)首個(gè)進(jìn)入臨床階段的BCD基因治療藥物。截止目前，ZVS101e已經(jīng)開(kāi)展并完成了三項(xiàng)臨床試驗(yàn)，是截至目前樣本量最大的BCD基因治療臨床試驗(yàn)，近30例受試者的研究結(jié)果表明ZVS101e安全性優(yōu)異，有效性顯著，部分臨床試驗(yàn)結(jié)果已發(fā)表于Nature子刊STTT（影響因子39.3）。2024年ZVS101e因療效顯著被中國(guó)CDE納入突破性治療名單，同時(shí)被美國(guó)FDA授予再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法認(rèn)定，是國(guó)內(nèi)第一個(gè)被FDA授予此榮譽(yù)的基因治療藥物。

　　關(guān)于中因科技

　　北京中因科技有限公司是眼科基因治療引領(lǐng)者，專業(yè)從事遺傳眼病基因診斷和基因治療藥物開(kāi)發(fā)的國(guó)家高新技術(shù)企業(yè)，致力于為遺傳性眼病患者提供精準(zhǔn)診斷和治療“一站式”解決方案。中因科技基于診斷平臺(tái)建立遺傳眼病數(shù)據(jù)庫(kù)及大隊(duì)列，總結(jié)出中國(guó)患者的突變頻譜，為藥物研發(fā)提供治療靶點(diǎn)；在此基礎(chǔ)上開(kāi)發(fā)具有獨(dú)立自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的藥物，包括基因替代治療和基因編輯治療，力爭(zhēng)實(shí)現(xiàn)“從零到一”的突破。目前已建立靶標(biāo)篩選、基礎(chǔ)研究、動(dòng)物實(shí)驗(yàn)驗(yàn)證、干細(xì)胞驗(yàn)證、AAV病毒研發(fā)和生產(chǎn)、臨床試驗(yàn)運(yùn)營(yíng)和藥物注冊(cè)申報(bào)等完整的藥物開(kāi)發(fā)體系。

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