干細(xì)胞是具有多向分化潛能、自我更新能力的細(xì)胞，是處于細(xì)胞系起源頂端的最原始細(xì)胞，在體內(nèi)能夠分化產(chǎn)生某種特定組織類型，這一特性使其成為潛在的醫(yī)學(xué)治療重要工具。

　　從發(fā)展源頭看，干細(xì)胞醫(yī)療技術(shù)臨床應(yīng)用始于1968年，世界上第一例骨髓移植術(shù)治療了一位重癥聯(lián)合免疫缺陷患者，從而開啟干細(xì)胞在醫(yī)學(xué)上的應(yīng)用之門。如今，干細(xì)胞藥物研發(fā)在全球及國(guó)內(nèi)正迎來全面爆發(fā)期。

      高速發(fā)展期 黃金時(shí)代已至

　　隨著全球細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)邁入高速發(fā)展期，當(dāng)前全球已登記的細(xì)胞與基因治療相關(guān)臨床試驗(yàn)已超過7000余項(xiàng)，其中近3000項(xiàng)已完成臨床試驗(yàn)研究，并進(jìn)行了數(shù)萬例干細(xì)胞移植。截止2022年初，全球經(jīng)批準(zhǔn)的細(xì)胞治療產(chǎn)品共33款，包括12種免疫細(xì)胞產(chǎn)品和21種干細(xì)胞產(chǎn)品。

　　更令人期待的是，許多已經(jīng)批準(zhǔn)的細(xì)胞療法正在開發(fā)新的適應(yīng)癥。而且伴隨全球范圍內(nèi)干細(xì)胞治療技術(shù)和產(chǎn)業(yè)化快速發(fā)展，各國(guó)家密集發(fā)布支持性政策，多種成熟產(chǎn)品陸續(xù)走向市場(chǎng)，干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)正在翻開新的篇章。

　　在干細(xì)胞研發(fā)的這股全球浪潮中，自然不會(huì)缺少中國(guó)的身影。自從2018年國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心(CDE)重新受理干細(xì)胞新藥臨床試驗(yàn)申報(bào)以來，干細(xì)胞藥物臨床試驗(yàn)的申請(qǐng)穩(wěn)步增長(zhǎng)。就承辦受理號(hào)總量，從2018年申報(bào)5個(gè)(以受理號(hào)計(jì))增長(zhǎng)至2022年的26個(gè)，較2021年度增長(zhǎng)了一倍，我國(guó)干細(xì)胞新藥研發(fā)速度明顯加快。

　　此外，2022年CDE合計(jì)默許許可11款干細(xì)胞藥物的16項(xiàng)臨床試驗(yàn)。其中使用間充質(zhì)干細(xì)胞的有11項(xiàng)，間充質(zhì)干細(xì)胞使用類型占比達(dá)到68%。同時(shí)，截至2022年12月31日，CDE合計(jì)默許的42項(xiàng)臨床試驗(yàn)涉及20項(xiàng)適應(yīng)證。其中位于前三的分別是：膝關(guān)節(jié)炎(7項(xiàng))、間質(zhì)性肺病(主要是特發(fā)性肺纖維化)(5項(xiàng))、移植物抗宿主病(GVHD)(4項(xiàng))。

　　值得一提的是，其中膝骨關(guān)節(jié)炎的7款干細(xì)胞藥物，干細(xì)胞類型包括：自體脂肪間充質(zhì)干細(xì)胞(1種)、異體脂肪間充質(zhì)干細(xì)胞(2種)、臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞(3種)、人誘導(dǎo)多能干細(xì)胞來源的間充質(zhì)樣細(xì)胞(1種)。不難發(fā)現(xiàn)，干細(xì)胞藥物研發(fā)正迎來黃金時(shí)代，必然會(huì)有更多針對(duì)新適應(yīng)證的干細(xì)胞藥物進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段。

　　研發(fā)不易，諸多環(huán)節(jié)需重視

　　干細(xì)胞療法是當(dāng)今醫(yī)學(xué)研究最前沿也是最熱門的方向之一，相關(guān)的臨床研究正在以快速的步伐穩(wěn)健推進(jìn)。但必須要知道的是，干細(xì)胞藥物的研發(fā)非常不易，有很多需要注意的事項(xiàng)，更要經(jīng)歷非常多的環(huán)節(jié)。

　　干細(xì)胞用于臨床疾病治療是其研究的最終目標(biāo)，但從實(shí)驗(yàn)室進(jìn)入臨床是一個(gè)循序漸進(jìn)的過程。干細(xì)胞真正在臨床推廣應(yīng)用，還必須經(jīng)過臨床前動(dòng)物模型模擬治療實(shí)驗(yàn)，證明其安全性和有效性。同時(shí)，還需要通過動(dòng)物模型治療實(shí)驗(yàn)建立臨床治療參考方案及闡明其作用機(jī)制。

　　而且按照國(guó)家新藥注冊(cè)要求，一般要經(jīng)過小規(guī)模(Ⅰ期臨床)治療試驗(yàn)，初步獲得臨床有效性和安全性數(shù)據(jù)，在確認(rèn)安全、有效的前提下，進(jìn)一步擴(kuò)大臨床治療試驗(yàn)規(guī)模(Ⅱ期臨床)，之后還要通過大樣本、多中心臨床治療試驗(yàn)(Ⅲ、Ⅳ期臨床)，在逐步完善技術(shù)方法和有效控制風(fēng)險(xiǎn)，確保安全可靠的基礎(chǔ)上，才能正式在臨床大規(guī)模推廣應(yīng)用。

　　按國(guó)家藥品監(jiān)督管理局的要求，干細(xì)胞制劑雖然與傳統(tǒng)藥物有本質(zhì)上的區(qū)別，但在新藥注冊(cè)的流程和要求上具有一致性，一般都要經(jīng)過新藥研發(fā)與注冊(cè)程序，開展Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ期臨床試驗(yàn)研究。

　　目前，開展干細(xì)胞的臨床研究必須按照國(guó)家藥品監(jiān)督管理局《藥品注冊(cè)管理辦法》和國(guó)家衛(wèi)生健康委頒布的《干細(xì)胞臨床試驗(yàn)管理辦法(試行)》實(shí)施，需要在具有國(guó)家藥物臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)資質(zhì)的基礎(chǔ)上申請(qǐng)獲得干細(xì)胞臨床研究機(jī)構(gòu)資格，針對(duì)具體的干細(xì)胞治療研究項(xiàng)目，還要向國(guó)家衛(wèi)生健康委申報(bào)并獲準(zhǔn)備案。

　　生物創(chuàng)新藥行業(yè)有一句流行語(yǔ)，“一款干細(xì)胞新藥誕生需要3個(gè)10——10年研發(fā)，10個(gè)億投資，1/10的成功概率”。不難發(fā)現(xiàn)，干細(xì)胞藥物的研發(fā)需基于大企業(yè)雄厚的實(shí)力，才有望成功。

　　易文賽強(qiáng)勢(shì)領(lǐng)跑，繪就全新藍(lán)圖

　　前沿科學(xué)打破既定思維，在從更微小的細(xì)胞層面重新審視疾病。這一思路的轉(zhuǎn)變，讓干細(xì)胞藥物走上了歷史舞臺(tái)，而人類也真正意義上迎來了“萬能藥”的曙光。在這個(gè)過程中，眾多干細(xì)胞相關(guān)的企業(yè)將扮演重要角色。

　　其中，成立于2009年的杭州易文賽生物技術(shù)有限公司(以下簡(jiǎn)稱“易文賽”)正處于強(qiáng)勢(shì)領(lǐng)跑態(tài)勢(shì)。作為專業(yè)從事細(xì)胞儲(chǔ)存、細(xì)胞治療及細(xì)胞藥物研發(fā)的國(guó)家高新技術(shù)企業(yè)，易文賽一直以來都在賽道上疾馳。

　　如，易文賽是省內(nèi)最早開展干細(xì)胞資源庫(kù)建設(shè)的企業(yè)，主持制訂了《人間充質(zhì)干細(xì)胞庫(kù)建設(shè)與管理規(guī)范》浙江省地方標(biāo)準(zhǔn)。截至目前，易文賽擁有3000平方符合國(guó)家現(xiàn)行細(xì)胞治療產(chǎn)品GMP標(biāo)準(zhǔn)的生產(chǎn)、檢測(cè)和儲(chǔ)存平臺(tái)，目前細(xì)胞儲(chǔ)存量超過3萬人份，成為浙江省規(guī)模最大、儲(chǔ)存量最大的綜合性干細(xì)胞庫(kù)。同時(shí)，易文賽承擔(dān)浙江省區(qū)域細(xì)胞制備中心和杭州區(qū)域細(xì)胞制備中心試點(diǎn)建設(shè)。

　　此外，易文賽也是省內(nèi)最早開展細(xì)胞治療重大疾病相關(guān)研究的企業(yè)，并建設(shè)有省級(jí)重點(diǎn)企業(yè)研究院和浙江省重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室，先后承擔(dān)國(guó)家863項(xiàng)目、重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃和省部級(jí)重大項(xiàng)目十余項(xiàng)，在細(xì)胞制備、存儲(chǔ)和治療技術(shù)研究方面擁有有自主專利40多項(xiàng)，發(fā)表SCI論文30余篇，目前已建成間充質(zhì)干細(xì)胞藥學(xué)研究平臺(tái)、iPS技術(shù)開發(fā)平臺(tái)。

　　在藥物研發(fā)方面，易文賽易文賽自2017年起布局細(xì)胞藥物開發(fā)，到目前為止，第一款與呼吸系統(tǒng)相關(guān)I類新藥準(zhǔn)備在今年進(jìn)入一期臨床，另外兩款干細(xì)胞藥物也將在2023向國(guó)家藥監(jiān)局提起IND申報(bào)，同時(shí)啟動(dòng)了針對(duì)其他疾病的專能型iPS新藥開發(fā)。

　　針對(duì)卵巢早衰這一當(dāng)今醫(yī)學(xué)界大難題，當(dāng)下易文賽已啟動(dòng)相應(yīng)臨床研究項(xiàng)目。其中，就包括全面而深入地評(píng)價(jià)干細(xì)胞治療恢復(fù)卵巢功能的安全性和有效性。在干細(xì)胞技術(shù)和藥物研發(fā)的版圖，易文賽始終堅(jiān)定向前邁步，為人類更持久、健康、美麗的生活而奮斗。

　　不斷挖掘干細(xì)胞潛力的易文賽，已成為藥物研發(fā)領(lǐng)域的佼佼者，推動(dòng)并孕育新機(jī)。將干細(xì)胞藥物研發(fā)當(dāng)作把握未來發(fā)展先手棋的易文賽，也在助力整個(gè)行業(yè)走向更燦爛的明天。在產(chǎn)業(yè)發(fā)展新風(fēng)向標(biāo)的指導(dǎo)下，干細(xì)胞藥物研發(fā)有望取得更大的突破。干細(xì)胞藥物研發(fā)的新未來，于行業(yè)、于企業(yè)、于醫(yī)療機(jī)構(gòu)、于患者，都非常值得期待！

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