每年2月4日是“世界癌癥日”，是由國際抗癌聯(lián)盟(UICC)于2000年發(fā)起，旨在提高人們對癌癥的認識，鼓勵人們預(yù)防、發(fā)現(xiàn)和治療癌癥，減少因癌癥引起的疾病和死亡。

　　根據(jù)2020年的《全球癌癥統(tǒng)計報告》顯示，中國最常見的癌種依次為肺癌、結(jié)直腸癌、胃癌、乳腺癌及肝癌，這五種癌癥的總和占中國新發(fā)病例數(shù)的58.7%。除了這些常見的癌癥外，還有一些罕見病癌癥是我們?nèi)粘Ｖ胁怀Ｂ牭降?。但一旦不幸患上，對患者及家庭的生活幸福都會帶來極大的危害。

　　今天，我們帶大家認識這幾種罕見的腫瘤。預(yù)防癌癥，從了解開始！

　　這幾種罕見的腫瘤要警惕！

　　1. 低級別上尿路尿路上皮癌

　　上尿路尿路上皮癌(Upper Tract Urothelial Carcinoma，UTUC)包括腎盂癌和輸尿管癌，與膀胱癌同屬尿路上皮癌。根據(jù)對歐美人群的研究報道，UTUC占全部尿路上皮癌的5%~10%。而在中國，這一比例可能更高。根據(jù)2018年全國32家中心住院患者的初步調(diào)查結(jié)果顯示，UTUC占尿路上皮癌的比例為9.3%~29.9%，平均17.9%。

　　UTUC的病因被認為與遺傳、鎮(zhèn)痛藥物使用、職業(yè)接觸、吸煙和馬兜鈴酸腎病相關(guān)，其具體的起病機制還有待進一步的研究。

　　低級別上尿路尿路上皮癌(Low Grade Upper Tract Urothelial Carcinoma， LG-UTUC)是一種發(fā)生在輸尿管和腎臟的罕見癌癥。低度腫瘤的侵襲性較低，很少從腎臟或輸尿管擴散，但局部復(fù)發(fā)的風(fēng)險很高，治療目標側(cè)重于預(yù)防復(fù)發(fā)和保護泌尿道。

　　2.母細胞性漿細胞樣樹突狀細胞腫瘤

　　母細胞性漿細胞樣樹突狀細胞腫瘤(Blastic Plasmacytoid Dendritic Cell Neoplasm BPDCN)起源于前體樹突狀細胞，在其細胞表面典型地表達幾種標志物，包括CD123，CD4和CD56。這個疾病最常見的表現(xiàn)包括皮膚表現(xiàn)，通常伴有骨髓受累，占所有血液惡性腫瘤的 0.44% ，急性白血病的 1% 以下，皮膚淋巴瘤的 0.7%。

　　目前，對于母細胞性漿細胞樣突狀細胞腫瘤的發(fā)病機制不詳。一般認為該病通常與復(fù)雜的核型、腫瘤抑制基因的頻繁缺失以及影響DNA甲基化或染色質(zhì)重塑途徑的突變有關(guān)。

　　3.卡波西肉瘤

　　卡波西肉瘤(KS)又稱卡波西氏肉瘤(Kaposi's sarcoma)，是由人類皰疹病毒(HHV8)引起的一種具有局部侵襲性的內(nèi)皮細胞腫瘤。主要發(fā)生于免疫缺陷人群，是艾滋病病毒(HIV)患者死亡的重要原因之一，因而引起人們的重點關(guān)注。

　　艾滋病相關(guān)卡波西肉瘤是艾滋病的一種嚴重的并發(fā)癥，是一種出血性的惡性中心性血管腫瘤，可見于全身皮膚表面，主要分布在頭部、頸部和足底，并且會累及到口腔和胃腸道，主要表現(xiàn)為大面積的丘疹或者斑疹，同時還會引發(fā)浸潤性腫塊，艾滋病相關(guān)卡波西肉瘤多呈現(xiàn)為紅色或者紫紅色，嚴重的會累及到內(nèi)臟器官，導(dǎo)致患者死亡。

　　樂城“先行先試”政策，為患者帶來新的治療希望

　　2013年國務(wù)院批復(fù)同意設(shè)立海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)，并發(fā)布九項獨一無二的支持政策。博鰲樂城維健罕見病臨床醫(yī)學(xué)中心依托“先行先試”的特許醫(yī)療政策，積極引進境外獲批，境內(nèi)還未獲批的創(chuàng)新藥械，讓中國的患者在博鰲樂城就可以使用上與全球同步的創(chuàng)新藥物療法，實現(xiàn)患者藥物可及的夢想。

　　◆ JELMYTO（絲裂霉素） 2020年4月，F(xiàn)DA(美國食品藥品監(jiān)督管理局)批準了JELMYTO(絲裂霉素)，用于治療成人低級別上尿路尿路上皮癌 (LG-UTUC) 患者。這一具有里程碑意義的批準是基于2020年已發(fā)表于《柳葉刀腫瘤學(xué)》的3期 OLYMPUS試驗的積極結(jié)果：JELMYTO為患有這種罕見且難以治療的癌癥的患者提供了一種有效的、保留腎臟的選擇。

　　JELMYTO是第一個也是唯一一個FDA批準的治療低級別上尿路尿路上皮癌的非手術(shù)治療選擇。絲裂霉素作用機制是抑制脫氧核糖核酸 (DNA) 的合成，在藥物濃度高時，細胞 RNA 和蛋白質(zhì)合成也受到抑制。區(qū)別于傳統(tǒng)化療藥物作用全身，JELMYTO？是絲裂霉素和創(chuàng)新凝膠技術(shù)的結(jié)合，冷卻時是液體，通過標準輸尿管導(dǎo)管輸送至病灶處，在人體體溫下變成凝膠，使尿路組織長期暴露在絲裂霉素的作用下，從而實現(xiàn)非手術(shù)方法消除腫瘤。

　　◆ Elzonris 一種CD123靶向的細胞毒素，用于治療2歲及以上兒童和成人患者的母細胞性漿細胞樣樹突細胞腫瘤(BPDCN)。2015年11月，ELZONRIS被EMA認定為孤兒藥。Elzonris是一種CD-123靶向的細胞毒素，由重組人白細胞介素-3 (IL-3)和截短的白喉毒素(DT)融合蛋白組成，靶向CD-123表達的細胞。Elzonris通過失活延伸因子2 (EF2)，不可逆地抑制靶細胞的蛋白質(zhì)合成，導(dǎo)致細胞凋亡(細胞死亡)。

　　Elzonris在一項涉及84名的BPDCN成年人的研究中進行了調(diào)查(65人以前未經(jīng)治療，19人以前使用其他藥物治療)。該研究顯示，57%先前未經(jīng)治療的患者在接受Elzonris治療后沒有任何疾病的癥狀或者是皮膚損傷極小。此外，這些患者中約有三分之一能夠進行干細胞移植，這有助于延長患者的壽命。

　　◆ PANRETIN凝膠 1999年獲美國食品藥品管理局(FDA)用于局部治療艾滋病相關(guān)卡波西肉瘤(KS)患者的皮膚病變。當(dāng)需要全身性抗KS治療時(例如，前一個月有超過10個新的KS病變、有癥狀的淋巴水腫、有癥狀的肺KS或有癥狀的內(nèi)臟受累)，該藥不適用。當(dāng)前尚無PANRETIN凝膠用于全身抗KS治療經(jīng)驗。

　　在一項開放標簽、對照、劑量遞增的PANRETIN凝膠的1期和2期臨床試驗中，納入115 例活檢證實艾滋病相關(guān)卡波西肉瘤的患者。研究顯示，PANRETIN凝膠在治療卡波西肉瘤患者的療效和耐受性良好，能夠減輕癥狀、縮小腫瘤面積和防止疾病進展。此外，90%治療相關(guān)不良事件僅限于藥物應(yīng)用的部位，且嚴重程度為輕度或中度。在另一項隨機、雙盲、對照的3期臨床試驗中，納入134例AIDS相關(guān)卡波西肉瘤患者。研究顯示，PANRETIN凝膠治療卡波西肉瘤患者應(yīng)答快，緩解率高。

　　癌癥是一組復(fù)雜的疾病，引發(fā)的原因有很多。一般認為主要誘發(fā)因素包括不良的生活方式，如吸煙、高脂肪飲食，接觸有毒化學(xué)物質(zhì)等，以及家族史、環(huán)境暴露等因素。在日常生活中，我們應(yīng)保持良好的生活方式，做好預(yù)防，減少癌癥發(fā)生的可能。

　　關(guān)于博鰲樂城維健罕見病臨床醫(yī)學(xué)中心

　　博鰲樂城維健罕見病臨床醫(yī)學(xué)中心(以下簡稱為“中心”)成立于2020年4月，由海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)管理局、維健投資(香港)有限公司、博鰲未來醫(yī)院三方共建于海南博鰲，旨在“與全球同步的速度，致力于將先進的罕見病產(chǎn)品導(dǎo)入中國市場，給中國及周邊國家和地區(qū)的罕見病患者及家庭帶來新希望”。了解中心的詳細信息及可及藥物可登官方網(wǎng)站 或者關(guān)注“博鰲樂城維健罕見病臨床醫(yī)學(xué)中心”微信公眾號。

　　

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