北?？党芍扑幱邢薰?以下簡稱“北海康成”)是一家立足于中國的生物制藥公司，作為全球罕見疾病領域的領先公司，北?？党芍铝τ趧?chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。公司于今日宣布與位于西雅圖的華盛頓大學醫(yī)學院達成一項為期兩年的研究贊助協(xié)議，用于罕見神經肌肉疾病-杜氏肌營養(yǎng)不良癥(DMD)的基因治療研究。該項目將在Jeffery Chamberlain 博士(神經學、醫(yī)學和生物化學系教授，華盛頓大學醫(yī)學院肌營養(yǎng)不良癥的McCaw榮譽講座教授，以及西雅圖Paul D. Wellstone肌營養(yǎng)不良癥合作研究中心主任)指導下進行。華盛頓大學神經學系助理教授Guy Odom 博士將擔任聯(lián)合首席研究員。

　　Chamberlain博士是肌肉疾病基因治療領域的國際知名專家和頂尖科學家之一。他的實驗室一直致力于研究肌營養(yǎng)不良的機制，特別是抗肌營養(yǎng)不良蛋白的結構和基因治療方法，并率先發(fā)現(xiàn)可用于肌肉的系統(tǒng)性基因遞送的腺相關病毒(AAV)載體。

　　北?？党蓜?chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官薛群博士表示：“我們很高興能與Chamberlain博士達成這項研究協(xié)議，他在DMD研究領域幾十年來一直處于世界領先地位。我們也在積極推進神經肌肉疾病基因治療研究計劃。杜氏肌營養(yǎng)不良癥是最常見的遺傳性神經肌肉疾病，盡管最近外顯子跳躍療法獲批，但仍然不能滿足臨床需求。目前尚未發(fā)現(xiàn)這種致命性疾病的最佳基因療法。我們期待與Chamberlain博士和他的團隊合作開展創(chuàng)新研究，以及可能由此產生的創(chuàng)新療法?！?/p>

　　DMD 杜氏肌營養(yǎng)不良癥 簡介

　　杜氏肌營養(yǎng)不良癥(DMD)是一種罕見的肌肉疾病，但卻是最常見的遺傳病之一，主要患者為男性。DMD通常發(fā)生在幼兒時期，其特征是快速進行性肌肉萎縮以及肌無力，患兒在大約12歲時喪失行走能力。心肌病是DMD患者發(fā)病和死亡的常見原因。根據(jù)美國國家罕見病組織以及已發(fā)表的同行評審文獻統(tǒng)計，在全球范圍內，DMD的新生男嬰患病比例大約為1/ 3500-1/5000；在中國， 這一比例約為1/4560。

　　華盛頓大學神經學系 Chamberlain 實驗室 簡介

　　該實驗室致力于肌營養(yǎng)不良癥研究，有兩個主要目標：一是更好地了解疾病病理生理學的分子基礎，二是開發(fā)可矯正和治療肌營養(yǎng)不良癥的基因和細胞療法。這些療法的主要治療對象包括杜氏肌營養(yǎng)不良癥和2I型肢帶型肌營養(yǎng)不良癥.

　　華盛頓大學神經學系 Odom 實驗室 簡介

　　該實驗室致力于更深入地了解肌營養(yǎng)不良癥進展過程中的內在肌肉生物學機理。因此，該實驗室的研究通常涉及開發(fā)或改進基于基因的療法。

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　　北海康成制藥有限公司是一家立足于中國的全球罕見病生物制藥公司，致力于創(chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。

　　北?？党赡壳皳碛?3 個具有巨大市場潛力的藥物資產組成的全面和差異化的管線，針對一些最普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應癥。其中包括針對治療亨特綜合征(MPS II) 和其他溶酶體貯積癥(LSD)、補體介導的疾病、血友病A、代謝紊亂和罕見的膽汁淤積性肝病，包括Alagille 綜合征(ALGS)、進行性家族性肝內膽汁淤積癥(PFIC) 和膽道閉鎖(BA)，以及膠質母細胞瘤(GBM)。

　　北?？党蓱?zhàn)略性地將全球合作和國內研究結合起來，以建立和豐富其藥物組合，同時投入到罕見病治療的下一代基因治療技術領域之中。北海康成的全球合作伙伴包括Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、馬薩諸塞州大學醫(yī)學院(UMass) 和LogicBio等。