2021年10 月26日，北?？党芍扑幱邢薰?以下簡(jiǎn)稱 “北?？党伞?是一家立足于中國(guó)的生物制藥公司，作為全球罕見疾病領(lǐng)域的領(lǐng)先公司，北?？党芍铝τ趧?chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。公司宣布，其用于治療膠質(zhì)母細(xì)胞瘤的CAN008注射液II期臨床研究于中國(guó)大陸完成首例患者給藥。

　　本研究是一多中心、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照的II期臨床試驗(yàn)，在標(biāo)準(zhǔn)治療(放療加替莫唑胺(TMZ))的基礎(chǔ)上，對(duì)比CAN008與安慰劑的療效。除了有效性之外，該試驗(yàn)也會(huì)探索臨床相關(guān)生物標(biāo)志物，以期造福廣大GBM患者。

　　CAN008被主要國(guó)際市場(chǎng)的藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)認(rèn)定在治療膠質(zhì)母細(xì)胞瘤領(lǐng)域具有潛在的前景。此前，CAN008獲得FDA和EMA治療膠質(zhì)母細(xì)胞瘤的孤兒藥資格認(rèn)證。此外，歐洲藥品管理局已將CAN008納入PRIME(優(yōu)先藥物)計(jì)劃，該項(xiàng)計(jì)劃針對(duì)解決患者未滿足的醫(yī)療需求的藥物可以提供早期有力的支持。北海康成已完成了CAN008 I期臨床試驗(yàn)。結(jié)果表明CAN008具有良好的安全性和耐受性，可以有效的提高GBM患者的生存質(zhì)量，并大幅度改善患者生活質(zhì)量和延長(zhǎng)患者生存期。

　　首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京天壇醫(yī)院腫瘤綜合治療中心主任、神經(jīng)腫瘤綜合病區(qū)主任李文斌教授表示，“膠質(zhì)母細(xì)胞瘤是最常見的原發(fā)顱內(nèi)惡性腫瘤，在目前現(xiàn)有的標(biāo)準(zhǔn)治療下患者的中位生存期僅為14.6個(gè)月，兩年生存率僅為27%，近年在中國(guó)發(fā)病率有上升的趨勢(shì)。CAN008前期的臨床試驗(yàn)結(jié)果表明其具有良好療效趨勢(shì)，還有著非常好的安全性和耐受性。我們很高興參與CAN008在國(guó)內(nèi)的臨床研究，以期為膠母患者提供一種新的治療選擇。”

　　北?？党蓜?chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官薛群博士表示，“CAN008是我們首個(gè)獲得中國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局1類新藥臨床批準(zhǔn)的產(chǎn)品。CAN008 II期臨床試驗(yàn)完成首例患者給藥，是公司的里程碑事件。我們期待這一創(chuàng)新的融合蛋白藥物能夠推進(jìn)中國(guó)膠質(zhì)母細(xì)胞瘤的臨床治療進(jìn)程，給患者帶來(lái)新的選擇?！?/p>

　　關(guān)于膠質(zhì)母細(xì)胞瘤 （ GBM ）

　　膠質(zhì)母細(xì)胞瘤(GBM)是一種中樞神經(jīng)系統(tǒng)最常見的惡性腫瘤，占顱內(nèi)腫瘤的35.26%– 60.9%。根據(jù)最新的顱內(nèi)腫瘤分級(jí)標(biāo)準(zhǔn)，世界衛(wèi)生組織(WHO)將其分類為WHO IV級(jí)。GBM具有高度浸潤(rùn)性和侵襲性，因此通常無(wú)法通過(guò)手術(shù)將其徹底清除，從而導(dǎo)致腫瘤的快速?gòu)?fù)發(fā)。盡管GBM的治療在手術(shù)切除、放療和化學(xué)治療等領(lǐng)域一直在不斷改進(jìn)與嘗試，但其預(yù)后并未得到實(shí)質(zhì)性改善。中位生存時(shí)間仍然只有14.6個(gè)月。根據(jù)美國(guó)神經(jīng)外科醫(yī)生協(xié)會(huì)的統(tǒng)計(jì)，在西方國(guó)家每年患GBM的人數(shù)比例為2-3/10萬(wàn)，占所有原發(fā)性腦部腫瘤的52%。兩年生存率約30%。五年后，存活率下降到4-5%。根據(jù)Frost&Sullivan的統(tǒng)計(jì)，在中國(guó)GBM患者占所有腦部腫瘤患者的46.6%，2020年達(dá)到54，700例。隨著人口老齡化進(jìn)展，空氣污染和離子放射暴露的加重，中國(guó)的新發(fā)病例數(shù)量預(yù)計(jì)在2025年將達(dá)到59，800例，2030年將達(dá)到64，400例。

　　關(guān)于 CAN008

　　CAN008是一種CD95-Fc融合蛋白，其通過(guò)與CD95L的結(jié)合，干擾CD95/CD95L的信號(hào)傳導(dǎo)，從而阻斷CD95/CD95L通路。CAN008具有獨(dú)特的雙重作用機(jī)制，不但可以抑制腫瘤細(xì)胞的生長(zhǎng)和遷移，還可以抑制由Caspase介導(dǎo)的T細(xì)胞死亡，修復(fù)免疫功能。既往臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)表明，CAN008具有良好的安全性，可以有效提高GBM患者的生存質(zhì)量，并可以大幅度延長(zhǎng)患者的生存期?；诖?，歐洲藥品管理局(EMA)將CAN008納入優(yōu)先藥物(PRIME)計(jì)劃。

　　注：歐洲藥品管理局(EMA)于2016年3月7日開始正式推出“優(yōu)先藥物(Priority Medicines，PRIME)”計(jì)劃，旨在加速醫(yī)藥短缺領(lǐng)域重點(diǎn)藥品的審評(píng)進(jìn)程。

　　北?？党芍扑幱邢薰竞?jiǎn)介

　　北海康成制藥有限公司是一家立足于中國(guó)的全球罕見病生物制藥公司，致力于創(chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。

　　北海康成目前擁有13 個(gè)具有巨大市場(chǎng)潛力的藥物資產(chǎn)組成的全面和差異化的管線，針對(duì)一些最普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應(yīng)癥。其中包括針對(duì)治療亨特綜合癥 (MPS II) 和其他溶酶體貯積癥 (LSD)、補(bǔ)體介導(dǎo)的疾病、血友病 A、代謝紊亂和罕見的膽汁淤積性肝病，包括 Alagille 綜合癥 (ALGS)、進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥(PFIC) 和膽道閉鎖(BA)，以及膠質(zhì)母細(xì)胞瘤 (GBM)。

　　北海康成戰(zhàn)略性的將全球合作與內(nèi)部研究相結(jié)合，以建立多樣化的藥物組合，同時(shí)投入到罕見疾病治療的下一代基因治療技術(shù)領(lǐng)域之中。北?？党傻娜蚝献骰锇榘ˋpogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、馬薩諸塞州大學(xué)醫(yī)學(xué)院 (UMass) 和 LogicBio等

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