北京和美國馬薩諸塞州劍橋2021年10月25日——北?？党芍扑幱邢薰荆ㄒ韵潞喎Q“北海康成”）是一家立足于中國的生物制藥公司，作為全球罕見疾病領域的領先公司，北?？党芍铝τ趧?chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。公司于今日宣布與Scriptr Global簽訂研究合作和許可協(xié)議，合作研發(fā)抗肌萎縮蛋白病的基因治療產品。北?？党蓪碛蠸criptr Global的全球獨家授權，通過使用該公司Stitchr（TM）平臺（一種專有的核酶介導的RNA組裝技術）進行開發(fā)、生產和商業(yè)化針對抗肌萎縮蛋白病的基因治療候選產品。Scriptr Global將負責技術研究，而北?？党沙袚a品開發(fā)、生產、注冊和商業(yè)化的所有責任。

　　該合作協(xié)議的財務條款包括預付款、開發(fā)和銷售里程碑付款，以及基于凈銷售額的特許權使用費。

　　北海康成創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官薛群博士表示：“我們很高興能夠與ScriptrGlobal攜手開發(fā)其Stitchr技術平臺，我們相信這有可能為抗肌萎縮蛋白病的基因治療領域帶來變革?！?/p>

　　Scriptr Global聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官Keith Alkek表示：“那些患有抗肌萎縮蛋白病的患者及家人迫切需要創(chuàng)新的治療方法。Scriptr Global很高興能夠利用公司這一新的平臺技術，與北海康成合作開展這項重要工作。”

　　關于抗肌萎縮蛋白病

　　抗肌萎縮蛋白病是一種X伴性遺傳性肌肉病，包括Duchenne型肌營養(yǎng)不良（Duchenne Muscular Dystrophy， DMD）、Becker型肌營養(yǎng)不良（Becker Muscular Dystrophy， BMD）以及DMD相關性擴張型心肌?。―MD-associated dilated cardiomyopathy， DCM）。DMD通常發(fā)生在幼兒時期，其特征是快速進行性肌肉萎縮以及肌無力?；純涸诖蠹s在12歲左右喪失行走能力。BMD的特征是晚發(fā)性骨骼肌無力。心肌病是DMD和BMD患者發(fā)病和死亡的常見原因。DCM的特征是會出現(xiàn)左心室擴張和充血性心力衰竭，臨床癥狀通常不涉及骨骼肌或隨意肌的病變。根據(jù)美國國家罕見病組織以及已發(fā)表的同行評審文獻統(tǒng)計，在全球范圍內，DMD的新生男嬰患病比例大約為1/3500-1/5000；在中國，這一比例約為1/4560。BMD的發(fā)病率在新生男嬰中大約是1/18500-1/30000。而DCM的患病率數(shù)據(jù)尚未可知。

　　關于SCRIPTR GLOBAL公司

　　Scriptr Global是一家臨床前生物技術公司，主要開發(fā)新的治療方法，用于治療具有挑戰(zhàn)性和危及生命健康的疾病。Scriptr Global正在開發(fā)多個的獨特的專利技術平臺，這些平臺是由羅切斯特大學（Univeristy of Rochester）的Douglas Anderson博士創(chuàng)建的，旨在通過修改DNA、RNA和蛋白質的表達來研發(fā)高度靶向療法。

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　　北海康成制藥有限公司是一家立足于中國的全球罕見病生物制藥公司，致力于創(chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。

　　北?？党赡壳皳碛?3 個具有巨大市場潛力的藥物資產組成的全面和差異化的管線，針對一些最普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應癥。其中包括針對治療亨特綜合征(MPS II) 和其他溶酶體貯積癥(LSD)、補體介導的疾病、血友病A、代謝紊亂和罕見的膽汁淤積性肝病，包括Alagille 綜合征(ALGS)、進行性家族性肝內膽汁淤積癥(PFIC) 和膽道閉鎖（BA)，以及膠質母細胞瘤(GBM)。

　　北海康成戰(zhàn)略性地將全球合作和國內研究結合起來，以建立和豐富其藥物組合，同時投入到罕見病治療的下一代基因治療技術領域之中。北?？党傻娜蚝献骰锇榘ˋpogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、馬薩諸塞州大學醫(yī)學院(UMass) 和LogicBio等。