北?？党芍扑幱邢薰?以下簡(jiǎn)稱“北?？党伞?是一家立足中國(guó)、全球領(lǐng)先的罕見(jiàn)病生物制藥公司，一直致力于創(chuàng)新療法的研究、開(kāi)發(fā)和商業(yè)化。公司宣布CAN103新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)(IND)已獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)的批準(zhǔn)。CAN103是一種酶替代治療藥物，由北?？党砷_(kāi)發(fā)，作為其和藥明生物(2269.HK)在罕見(jiàn)病藥物領(lǐng)域戰(zhàn)略合作伙伴關(guān)系的一部分，用于成人和兒童I型和III型戈謝病患者的長(zhǎng)期治療。

　　北?？党蓜?chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官薛群博士說(shuō)：“CAN103在CDE的審查歷經(jīng)創(chuàng)紀(jì)錄的52個(gè)工作日獲批，對(duì)于中國(guó)的戈謝病人患者是個(gè)重大進(jìn)展。我們正在積極地為啟動(dòng)該臨床試驗(yàn)做各項(xiàng)準(zhǔn)備。CAN103是我們與藥明生物在罕見(jiàn)病領(lǐng)域共同合作的候選藥物之一， 該臨床試驗(yàn)項(xiàng)目在中國(guó)獲批啟動(dòng)是北海康成的一個(gè)重要里程碑事件。”他還表示：“盡管戈謝病治療方法已經(jīng)在中國(guó)獲批上市幾十年，但仍有大多數(shù)患者無(wú)法獲得治療。這一現(xiàn)狀凸顯了中國(guó)急需獲得本土化的治療和解決方案。”

　　關(guān)于戈謝病(GD)

　　戈謝病是一種最常見(jiàn)的溶酶體貯積癥，它以常染色體隱性方式遺傳，因位于1號(hào)染色體長(zhǎng)臂上的葡萄糖腦苷脂酶基因的突變，造成體內(nèi)該酶的缺乏，細(xì)胞內(nèi)葡萄糖腦苷脂類分子無(wú)法正常代謝而堆積在溶酶體中，其臨床表現(xiàn)為脾腫大、肝腫大、貧血、血小板減少、骨痛和神經(jīng)系統(tǒng)等癥狀。近30年來(lái)，臨床試驗(yàn)和真實(shí)世界的支持?jǐn)?shù)據(jù)表明，戈謝病經(jīng)葡萄糖腦苷脂酶替代療法(ERT)治療，其主要非神經(jīng)系統(tǒng)癥狀和健康相關(guān)的患者生活質(zhì)量均有顯著改善。根據(jù)弗若斯特沙利文的報(bào)告數(shù)據(jù)顯示，2020年在中國(guó)約有3000名戈謝病患者。

　　關(guān)于北?？党芍扑幱邢薰?/strong>

　　北海康成制藥有限公司是一家立足于中國(guó)的全球罕見(jiàn)病生物制藥公司，致力于創(chuàng)新療法的研究、開(kāi)發(fā)和商業(yè)化。

　　北海康成擁有13個(gè)具有巨大市場(chǎng)潛力的藥物資產(chǎn)組成的綜合且差異化管線，針對(duì)一些最普遍的罕見(jiàn)病和罕見(jiàn)腫瘤。

　　這些疾病包括Hunter綜合征(MPS II)和其他溶酶體貯積癥(LSD)、補(bǔ)體介導(dǎo)的疾病、甲型血友病、代謝紊亂、罕見(jiàn)的膽汁淤積性肝病和神經(jīng)肌肉疾病以及膠質(zhì)母細(xì)胞瘤(GBM)。

　　北?？党蓱?zhàn)略性地將全球合作與內(nèi)部研究相結(jié)合，以建立多樣化的藥物組合，同時(shí)投入到罕見(jiàn)疾病治療的下一代基因治療技術(shù)領(lǐng)域之中。北?？党傻娜蚝献骰锇榘ǖ幌抻冢篈pogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、馬薩諸塞州大學(xué)醫(yī)學(xué)院(UMass)和LogicBio。